La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica, ANMAT, aprobó la primera y única inmunoglobulina subcutánea (por inyección) facilitada disponible en el país para el tratamiento de enfermedades de inmunodeficiencias primarias o ciertos tipos de secundarias como la leucemia linfocítica crónica y el mieloma múltiple.

La terapia puede aplicarse en forma domiciliaria para tratar inmunodeficiencias. Estas son un grupo de enfermedades en las que el sistema inmunológico no es capaz de combatir adecuadamente una infección. A partir de la aprobación de esta nueva inmunoglobulina, los pacientes podrán contar una terapia de sustitución que se aplica solo una vez por mes, de forma subcutánea y autoadministrable.

La sustitución de inmunoglobulina subcutánea, denominada inmunoglobulina humana normal 10% e hialuronidasa humana recombinante, puede ser utilizada en adultos, niños y adolescentes y ofrece como ventajas distintivas la posibilidad de hacer el tratamiento desde el hogar, que las infusiones sean más espaciadas en el tiempo y con un solo sitio de punción.

Está indicada en numerosas inmunodeficiencias primarias caracterizadas por una defectuosa capacidad para sintetizar anticuerpos condicionantes de una gran susceptibilidad para desarrollar infecciones y en ciertas inmunodeficiencias secundarias que cursan con hipogamaglobulinemia e infecciones no prevenibles con antibióticos. Entre éstas últimas, se destacan la leucemia linfocítica crónica (LLC) y el mieloma múltiple. También está habilitada para aquellos pacientes que se someterán o se han sometido a un trasplante de médula ósea que cursen con hipogamaglobulinemia.

“Las inmunodeficiencias primarias comprenden alrededor de 450 enfermedades, generalmente de origen genético y obedecen a defectos genéticos moleculares. Dentro de estas, una amplia mayoría tiene defectuosa capacidad para formar anticuerpos", explicó Matías Oleastro, jefe de Inmunología Clínica del Servicio de Inmunología y Reumatología del Hospital de Pediatría Garrahan. Y continuó: "Allí es donde aparece la indicación de suplementar a estos pacientes con gammaglobulina humana normal".

Según el especialista, "en Argentina, hay subregistros de pacientes con inmunodeficiencias primarias (IDP), ya que aún hay personas subdiagnosticadas. No obstante, se habla de una incidencia de inmunodeficiencia primaria de 1 paciente cada 2 mil o 5 mil individuos, no es algo tan infrecuente".

En un comunicado, Oleastro indicó que "se calcula que entre el 60 y 70% de las personas con inmunodeficiencias primarias tendrían indicación de reemplazo con gammaglobulina. La terapia de reemplazo con gamaglobulina humana normal representa un pilar fundamental en el tratamiento de estos pacientes".

En tanto, las inmunodeficiencias secundarias (IDS) se presentan en aquellos individuos cuyo sistema inmunológico está debilitado como resultado de una enfermedad o de un procedimiento terapéutico. Aquí también los anticuerpos son insuficientes o están deteriorados, con lo cual el riesgo de infecciones y hospitalizaciones es elevado.

“En este segundo caso, las causas más comunes, sobre todo en países como el nuestro, se relacionan con tratamientos inmunosupresores, con ciertas medicaciones no inmunosupresoras que generan hipogamaglobulinemia o con tratamientos para el cáncer o alguna afección maligna en la sangre, entre otros”, indicó Oleastro.

El especialista detalló que el tratamiento para ambos tipos de inmunodeficiencias consiste, "por un lado, en la profilaxis y en el abordaje de las infecciones mediante el uso de antibióticos y por otro, en la aplicación de terapias sustitutivas de inmunoglobulina que, hasta la aprobación del nuevo medicamento, se realizaban en forma intravenosa en un hospital o centro especializado, en un intervalo de 3 a 4 semanas, o de forma subcutánea con infusiones semanales domiciliarias".

Componentes

El nuevo tratamiento, que consiste en inmunoglobulina humana normal 10% e hialuronidasa humana recombinante (también conocida como ‘gammaglobulina facilitada’), se fabrica a partir de plasma humano.

Las inmunoglobulinas, también conocidas como anticuerpos, son parte del sistema inmunológico (las defensas naturales del cuerpo) y ayudan al organismo a combatir las infecciones.

En tanto, la hialuronidasa humana recombinante (HY) es una sustancia que ayuda a la inmunoglobulina humana normal 10% a llegar a la sangre, ya que abre temporalmente el espacio subcutáneo, lo cual posibilita administrar una cantidad mayor de IG subcutánea, que luego será absorbida en el torrente sanguíneo más rápidamente para ayudar a combatir la infección.

Entre sus beneficios, Oleastro indicó que “se mantiene el hecho de no necesitar accesos venosos, se brinda la facilidad para obtener mejores concentraciones en sangre y de generar menos reacciones adversas, con el gran beneficio de que disminuye el número de pinchazos y la cantidad de aplicaciones por mes”.

Y añadió que “por otro lado, hablar de eficacia también tiene que ver con la prevención de los procesos infecciosos -que se miden por evento infeccioso por paciente por año-, pero también con la calidad de vida; la nueva opción terapéutica le da al paciente mayor independencia, la posibilidad de hacer la autoadministración en domicilio una vez capacitado, es decir, ya no tiene que ir al hospital o recurrir al personal de salud. Todo esto impacta favorablemente en el ausentismo escolar, laboral y en los gastos de transporte".